9. November 2010 - Ein Beratungsausschuss für gastrointestinale Arzneimittel der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) trat am 5. November zusammen, um die Rolle von Protonenpumpenhemmern (PPI) bei Säuglingen zu erörtern.
Laut Hintergrundmaterial auf der FDA-Website bestand der Zweck des Treffens darin, Ergebnisse aus klinischen Studien mit PPI bei Patienten unter 1 Jahr zu erörtern. Das Treffen wurde auf Anfrage der Hersteller im Rahmen der Verpflichtung zum Best Pharmaceuticals for Children Act und der Pediatric Research Equity Act durchgeführt.
Obwohl sie keine Stimme abgegeben haben, stimmte der Ausschuss zu, dass PPIs, die für die Behandlung der symptomatischen gastroösophagealen Refluxkrankheit (GERD) bei Erwachsenen zugelassen sind, auch bei Säuglingen mit GERD separat untersucht werden sollten.
Keiner der 4 PPI (Esomeprazol, Lansoprazol, Pantoprazol oder Omeprazol) wurde für die Anwendung bei Säuglingen zugelassen. Die Studien mit Esomeprazol, Lansoprazol und Pantoprazol zeigten keine Wirksamkeit bei Säuglingen, und die Omeprazol-Studie, der eine Kontrollgruppe fehlte, führte zu einer Änderung der Kennzeichnung, um anzuzeigen, dass Kleinkindern, die älter als 12 Monate sind, Omeprazol verabreicht werden konnte.
Antwort auf die Frage: "Ist die Pathophysiologie von GERD bei Patienten im Alter von 1 Monat bis unter 1 Jahr und Erwachsenen gleich?" Der Diskussionsteilnehmer Alexander Rakowsky vom Nationwide Children's Hospital in Columbus, Ohio, stellte fest, dass es wahrscheinlich eine Unterklasse symptomatischer Säuglinge gibt, die ein pH-induziertes Problem haben, das mit Erwachsenen identisch sein könnte, "aber es gibt auch einen großen Prozentsatz von Säuglingen." Wer kann einen anderen Mechanismus haben, der diese Symptome verursacht - also ein kategorisches "Nein". "Die anderen Antworten der Diskussionsteilnehmer stimmten mit diesem Gefühl überein.
In Bezug auf die Frühgeborenenpopulation stellte Dr. Richard Martin vom Rainbow Babies & Children's Hospital in Cleveland, Ohio, fest, dass es schwierig ist, die vorläufigen Daten zu erhalten, die für die weitere Untersuchung dieser Medikamente erforderlich sind. Von den 40.000 Frühgeborenen mit sehr geringem Geburtsgewicht "gehen 25% mit Antireflux-Medikamenten nach Hause, und das Problem verschärft sich, weil sie dazu neigen, diese Medikamente weiterhin einzunehmen", fügte er hinzu.
"Wenn wir [diese Wirkstoffe bei Säuglingen] anwenden wollen, sollten wir dies zumindest auf sichere Weise tun", sagte Michael Reed, PharmD vom Kinderkrankenhaus in Akron, Ohio.
Andere Mitglieder des Gremiums gaben jedoch an, dass die Verwendung dieser Wirkstoffe "off-label" bei Säuglingen weitaus mehr helfen kann als sie verletzen, und die Herausforderung, in dieser Einstellung eine bestimmte Indikation zu erhalten, möglicherweise nicht gerechtfertigt ist.
Der Vorsitzende des Gremiums, Dr. Jean-Pierre Raufman von der Medizinischen Fakultät der Universität von Maryland in Baltimore, stellte fest, dass PPIs vor 10 Jahren als absolut sicher galten und jetzt "Nebenwirkungen wie Veränderungen des Knochenstoffwechsels und der Darmbakterienflora auftreten", " er sagte. "Wenn Sie Medikamente haben, die potenziell schädlich sind und deren Nebenwirkungsprofil nicht vollständig verstanden wird, müssen Sie die Wirksamkeit in dieser Altersgruppe nachweisen, bevor Sie deren Anwendung bei diesen Säuglingen genehmigen."
