Das Center for Drug Evaluation and Research (CDER) der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) hat 2014 41 neue Medikamente zugelassen, 14 mehr als 2013 und die höchste Zahl seit fast 20 Jahren, gab die FDA letzte Woche bekannt.
Die FDA führte den hohen Output teilweise auf Programme zurück, die sie erstellt hatte, um die Überprüfung neuer Medikamente zu beschleunigen und die Anklage zu erheben, dass die Agentur ein regulatorischer Slowpoke war.
Nach der Definition der FDA handelt es sich bei neuartigen neuen Arzneimitteln um "wirklich innovative" molekulare Einheiten oder neue therapeutische Biologika, die von der Agentur bisher nicht genehmigt wurden. Mit anderen Worten, neu dosierte Versionen von Arzneimitteln, die bereits auf dem Markt sind, und generische Formulierungen zählen nicht.
Die 41 neuartigen neuen Medikamente, die 2014 zugelassen wurden, übertrafen leicht den Jahresdurchschnitt von 25 seit 2005. Sie umfassten acht Medikamente gegen verschiedene Krebsarten, vier gegen Typ-2-Diabetes, zwei gegen Hepatitis C und vier Antibiotika.
17 der 41 Medikamente, die ein Allzeithoch darstellen, behandeln seltene Krankheiten, von denen 200.000 oder weniger Amerikaner betroffen sind. Bemerkenswerte Mitglieder dieser Gruppe, so die FDA, sind Eliglustat (Cerdelga, Genzyme Corporation) für die Gaucher-Krankheit, orales Miltefosin (Impavido, Knight Therapeutics Inc) für eine Tropenkrankheit namens Leishmaniasis und Siltuximab (Sylvant, Janssen Pharmaceuticals, Inc) für multizentrische Erkrankungen Castleman-Krankheit, eine Bluterkrankung.
17 der 41 Medikamente waren ebenfalls erstklassig. Die FDA wählte drei Ledipasvir / Sofosbuvir (Harvoni, Gilead Sciences, Inc.) für Hepatitis C, Pembrolizumab (Keytruda, Merck Sharp & Doehme Corp) für nicht resezierbares oder metastasiertes Melonama und Vorapaxar (Zontivity, Merck Sharpe & Dohme Corp) zur Reduzierung aus das Risiko für thrombotische kardiovaskuläre Ereignisse.
Die Agentur führte mehrere Maßnahmen an, wie schnell sie diese Medikamente evaluierte:
- Mehr als drei Viertel der 41 neuartigen neuen Medikamente wurden im ersten Überprüfungszyklus genehmigt, ohne dass zusätzliche Informationen angefordert wurden, die den Prozess in die Länge ziehen würden.
- Fast zwei Drittel der Medikamente wurden in den USA zugelassen, bevor sie in anderen Ländern zugelassen wurden.
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Vierzig der 41 Medikamente wurden an oder vor einem von der Agentur festgelegten Termin für den Abschluss ihrer Überprüfung zugelassen.
Wie die FDA Bürokratie abbaut
Das CDER nutzt vier regulatorische Wege, um die Markteinführung sicherer und wirksamer Arzneimittel zu beschleunigen. Alle spielten im vergangenen Jahr eine wichtige Rolle bei der Genehmigung des CDER.
Anträge für 61% der 41 2014 zugelassenen innovativen Arzneimittel wurden zur vorrangigen Prüfung bewertet. CDER hält solche Medikamente für möglicherweise bedeutende Fortschritte in der medizinischen Versorgung und versucht, ihre Entscheidung innerhalb von 6 Monaten anstelle des Standards 10 zu treffen. Ein Beispiel in dieser Kategorie war Tedizolidphosphat (Sivextro, Cubist Pharmaceuticals) für Hautinfektionen.
Weitere 41% der Medikamente erhielten eine Fast-Track-Kennzeichnung, weil sie möglicherweise einen ungedeckten medizinischen Bedarf befriedigten. Auf diesem Weg kann CDER unter anderem Teile eines Arzneimittelantrags prüfen, bevor er vollständig eingereicht wird. Auf diese Weise wurde ein Medikament gegen Colitis ulcerosa und Morbus Crohn namens Vedolizumab (Entyvio, Takeda Pharmaceuticals Co, Ltd) zugelassen.
Das CDER kategorisierte ungefähr 1 von 5 der neuartigen neuen Medikamente des letzten Jahres als bahnbrechende Therapien, da vorläufige klinische Beweise eine wesentliche Verbesserung gegenüber anderen verfügbaren Medikamenten nahelegten. Zusätzlich zur Aufnahme eines solchen Arzneimittels in sein Fast-Track-Programm gibt die FDA dem Hersteller eine intensivere Anleitung zur effizienten Entwicklung. Ein solches Medikament war Pirfenidon (Esbriet, InterMune, Inc) gegen idiopathische Lungenfibrose.
Ein weiteres von fünf Medikamenten schaffte es in das beschleunigte Zulassungsprogramm des CDER, weil es eine schwere oder lebensbedrohliche Krankheit behandelt und gleichzeitig Vorteile gegenüber aktuellen Therapien bietet. Das CDER wird ein solches Medikament auf der Grundlage eines Ersatz- oder intermediären klinischen Endpunkts wie einer Labormaßnahme genehmigen, die wahrscheinlich eine Verbesserung der Gefühle oder Funktionen des Patienten vorhersagt. Sobald das Medikament auf dem Markt ist, muss es weiteren Studien unterzogen werden, um den klinischen Nutzen zu bestätigen. Ein Beispiel aus dem Jahr 2014 war Droxidopa (Northera, Lundbeck, Inc) für die neurogene orthostatische Hypotonie.
Weitere Informationen zur Zulassung neuartiger neuer Medikamente durch die FDA im Jahr 2014 finden Sie auf der Website der Agentur.
