Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat ein drittes Medikament von Vertex Pharmaceuticals zugelassen, das gegen eine zugrunde liegende Ursache von Mukoviszidose (CF) gerichtet ist.
Die neue Behandlung kombiniert Ivacaftor (Kalydeco), das 2012 zugelassen wurde, mit Tezacaftor. Es wird unter dem Markennamen Symdeko verkauft. Im Jahr 2015 war Vertex 'Kombination aus Lumacaftor und Ivacaftor (Orkambi) das erste von der FDA zugelassene Medikament zur Behandlung der zugrunde liegenden Ursache von CF.
Symdeko ist für die Behandlung von CF bei Personen ab 12 Jahren indiziert, die zwei Kopien der F508del-Mutation im CF-Transmembran-Leitfähigkeitsregulator (CFTR) -Gen aufweisen oder mindestens eine Mutation aufweisen, die auf Tezacaftor / Ivacaftor anspricht.
Vertex kündigte an, Symdeko ab dieser Woche an Apotheken in den USA zu liefern.
CF ist eine seltene, lebensverkürzende Erbkrankheit, von der etwa 75.000 Menschen in Nordamerika, Europa und Australien betroffen sind. Die Krankheit wird durch ein defektes oder fehlendes CFTR-Protein verursacht, das aus Mutationen im CFTR-Gen resultiert.
Ivacaftor verbessert die Funktion des CFTR-Proteins, sobald es die Zelloberfläche erreicht, und verbessert den Transport von Salz und Wasser durch die Zellmembran, wodurch Feuchtigkeit und Schleim aus den Atemwegen entfernt werden. Tezacaftor erhöht die Menge an reifem CFTR an der Zelloberfläche, indem es auf den Verarbeitungs- und Trafficking-Defekt des CFTR-Proteins abzielt.
Die Tezacaftor / Ivacaftor-Kombination wurde in zwei Phase-3-Studien (EVOLVE und EXPAND) untersucht, an denen etwa 750 Personen mit CF teilnahmen. Die Patienten waren 12 Jahre und älter und hatten zwei Kopien der F508del-Mutation oder eine F508del-Mutation und eine Mutation, die zu einer verbleibenden CFTR-Funktion führt.
"In beiden Studien zeigten Patienten, die mit Symdeko behandelt wurden, statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verbesserungen der Lungenfunktion und anderer Krankheitsmaße mit einem günstigen Sicherheitsprofil", sagte das Unternehmen in einer Pressemitteilung.
Frühe Daten aus der laufenden EXTEND-Rollover-Studie zeigen, dass Verbesserungen der Lungenfunktion sowie der Sicherheits- und Verträglichkeitsprofile von EVOLVE und EXPAND für bis zu 48 Behandlungswochen mit Symdeko aufrechterhalten wurden, so das Unternehmen.
"Wir haben bereits die signifikanten Auswirkungen gesehen, die krankheitsmodifizierende Medikamente auf Patienten haben können, und sind unglaublich erfreut darüber, dass es jetzt eine dritte Behandlungsoption gibt, mit der mehr Patienten von der CFTR-Modulation profitieren können", so Dr. Patrick Flume, Direktor des Medical Das Mukoviszidose-Zentrum der Universität von South Carolina und Hauptforscher für die EXTEND-Studie, heißt es in der Pressemitteilung.
"Symdeko ist insbesondere eine wichtige Behandlungsoption für Patienten, die Orkambi entweder nie begonnen oder abgesetzt haben, und bietet Patienten mit Restfunktionsmutationen gegenüber Kalydeco allein einen erhöhten Nutzen", sagte Flume.
Vertex Pharmaceuticals geht davon aus, dass Symdeko noch in diesem Jahr in der Europäischen Union zugelassen wird.
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