Der Vorsitzende des Pharmaunternehmens Vertex, Dr. Jeffrey Leiden, führte am Montag Gespräche mit dem Staatssekretär für Gesundheit und Soziales, Matt Hancock, um die Blockade beim Zugang von Patienten zu seinem kombinierten Mukoviszidose-Medikament (CF) in England zu überwinden Lumacaftor-Ivacaftor (Orkambi).
Die anhaltenden Hindernisse für die Bereitstellung von Lumacaftor-Ivacaftor und anderen CF-Arzneimitteln des Unternehmens für den routinemäßigen Einsatz von NHS sind Gegenstand einer parlamentarischen Untersuchung geworden.
Dr. Leiden und Schlüsselfiguren des Nationalen Instituts für Exzellenz in Gesundheit und Pflege (NICE) und des NHS England wurden letzte Woche von Abgeordneten des Gesundheits- und Sozialausschusses befragt, weil seit Juli 2016 keine Preisstruktur vereinbart wurde.
Die Sackgasse, in der sich beide Seiten gegenseitig beschuldigen, war für Patienten und Familienmitglieder eine Quelle der Frustration. Mehrere demonstrierten außerhalb des Parlaments, während der Ausschuss tagte.
Lumacaftor-Ivacaftor ist zur Behandlung von CF bei Personen ab 12 Jahren zugelassen, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) sind, an der in Großbritannien etwa 50% der CF-Patienten leiden.
Schätzungsweise 2834 Menschen in England könnten von einer Behandlung mit dem systemischen Proteinmodulator profitieren.
Aus Gründen der Kosteneffizienz abgelehnt
NICE lehnte Lumacaftor-Ivacaftor für die routinemäßige Verwendung von NHS in England mit der Begründung ab, dass der Listenpreis von 104.000 GBP pro Jahr keine kostengünstige Verwendung von Ressourcen darstelle.
Das Scottish Medicines Consortium lehnte Lumacaftor-Ivacaftor für geschätzte 243 Personen in Schottland aufgrund der Kosteneffizienz und des Mangels an Langzeitdaten ab.
Sir Andrew Dillon, Geschäftsführer von NICE, erklärte den Abgeordneten, dass Behandlungen in der Regel bis zu 30.000 GBP pro qualitätsbereinigtem Lebensjahr (QALY) genehmigt werden könnten. "Unsere Einschätzung von Orkambi war, dass es ungefähr 350.000 Pfund pro QALY waren", sagte er. "Es gibt Ihnen also einen Hinweis darauf, wie weit, nur die Größe der Nichtübereinstimmung, zwischen den zusätzlichen Vorteilen, die Orkambi bringt, und dem, was die Unternehmen wollte, dass der NHS dafür bezahlt."
NHS England bestätigte Berichte, dass es bereit war, Vertex in den nächsten 5 Jahren rund 500 Millionen Pfund Sterling oder in 10 Jahren 1 Milliarde Pfund Sterling anzubieten, um auch den Zugang zu seinem bestehenden CF-Behandlungsportfolio von Ivacaftor (Kalydeco), dem neuen Kombinationspräparat Ivacaftor, aufzunehmen / tezacaftor (Symkevi) und alle anstehenden Behandlungen.
"In diesem Fall bieten wir Vertex im Voraus Geld an, um hier Fortschritte zu erzielen", sagte John Stewart, National Director, Specialized Commissioning bei NHS England. "Wir wissen, dass Patienten sehr lange auf einige dieser Medikamente gewartet haben."
NHS England und NICE wurden vom Ausschuss herausgefordert, ob ihre Preisverhandlungen mit der Herstellung von Lumacaftor-Ivacaftor den Versuch widerspiegelten, einen Teil des vom NHS für Ivacaftor ausgegebenen Geldes zurückzugewinnen, was sie nun als übermäßig großzügige Einigung betrachteten.
Dr. Leiden, Vorsitzender, Präsident und Chief Executive Officer von Vertex, sagte in seinen Beweisen, das Unternehmen habe erfolgreich Erstattungsvereinbarungen in 17 Ländern ausgehandelt, darunter Irland und Australien.
Er bestand darauf, dass England "der beste Preis der Welt" für das Medikament angeboten worden sei, was die hohe Prävalenz von CF im Land widerspiegelte.
Bewertungsprozess 'veraltet'
Dr. Leiden machte ein ein Vierteljahrhundert altes Verfahren zur Bewertung von Gesundheitstechnologien verantwortlich, das seiner Ansicht nach nicht mehr zur Messung der Kostenwirksamkeit moderner Arzneimittel geeignet sei.
"Die Politik hat diese Fortschritte in der Wissenschaft nicht eingeholt", sagte er, "da diese neuen Präzisionsmedikamente hergestellt werden, die grundlegend unterschiedliche Eigenschaften haben, weil sie die zugrunde liegende Ursache der Krankheit behandeln - sie verlängern das Leben um Jahrzehnte - diese älteren." Bewertungen, die sich hervorragend für die Betrachtung von Arzneimitteln mit kurzfristigem Nutzen eignen, sind für diese Art von Arzneimitteln nicht gut geeignet."
Der Gesundheits- und Sozialausschuss wird voraussichtlich in den nächsten Monaten seine Empfehlungen vorlegen. Das gestrige Treffen zwischen Dr. Leiden, Herrn Hancock, und Vertretern von NHS England und NICE deutete jedoch auf eine erneute Bereitschaft hin, eine Einigung zu erzielen.
In einer Presseerklärung von Vertex wurde Herrn Hancock für seine "Führung" gedankt und es wurde erwartet, dass das Unternehmen nächste Woche weitere Gespräche mit NHS England und NICE führen wird.
Nach dem Treffen sagte David Ramsden, Geschäftsführer des Cystic Fibrosis Trust, es sei "wichtig, dass sich alle Parteien dringend auf die Bedürfnisse von Menschen mit Mukoviszidose konzentrieren".
