Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat die Indikation für Tezacaftor / Ivacaftor-Tabletten (Symdeko, Vertex Pharmaceuticals) auf Kinder ab 6 Jahren mit Mukoviszidose (CF) ausgeweitet, die zwei Kopien der F508del-Mutation in der CF-Transmembranleitfähigkeit aufweisen Regulator (CFTR) -Gen oder mindestens eine Mutation, die auf Tezacaftor / Ivacaftor anspricht.
Letztes Jahr genehmigte die FDA Tezacaftor / Ivacaftor-Tabletten für Kinder ab 12 Jahren mit CF und denselben spezifischen genetischen Mutationen, wie von Medscape Medical News berichtet.
"Wir haben die klinischen Auswirkungen von Symdeko bei Menschen mit CF ab 12 Jahren gesehen. Diese Zulassung ist ein entscheidender Meilenstein für Patienten im Alter von 6 bis 11 Jahren, die möglicherweise von der CFTR-Modulation profitieren und es uns ermöglichen, den grundlegenden Defekt bei CF zu behandeln in einem früheren Stadium der Krankheit ", sagte Dr. Seth Walker vom Rainbow Babies & Children's Hospital der Universitätskliniken in Cleveland, Ohio, in einer Pressemitteilung von Vertex.
"Symdeko ist eine wichtige Behandlungsoption für berechtigte Personen mit CF, die entweder noch nie einen anderen CFTR-Modulator gestartet oder abgesetzt haben", sagte Walker.
CF ist eine seltene, lebensverkürzende Erbkrankheit, von der etwa 75.000 Menschen in Nordamerika, Europa und Australien betroffen sind. Die Krankheit wird durch ein defektes oder fehlendes CFTR-Protein verursacht, das auf Mutationen im CFTR-Gen zurückzuführen ist. Dies führt zur Bildung von dickem Schleim, der sich in der Lunge, im Verdauungstrakt und in anderen Körperteilen ansammelt und schwere Atem- und Verdauungsprobleme verursacht. sowie Infektionen.
Ivacaftor verbessert die Funktion des CFTR-Proteins, sobald es die Zelloberfläche erreicht, und verbessert den Transport von Salz und Wasser durch die Zellmembran, wodurch Feuchtigkeit und Schleim aus den Atemwegen entfernt werden. Tezacaftor erhöht die Menge an reifem CFTR an der Zelloberfläche, indem es auf den Verarbeitungs- und Trafficking-Defekt des CFTR-Proteins abzielt.
"Die Zulassung von Symdeko für Kinder im Alter von 6 Jahren bietet eine wichtige Behandlungsoption für jüngere Patienten und bietet mehr Kontext für die Sicherheit und Dosierung dieser Population", so Dr. Banu Karimi-Shah, stellvertretender Direktor der Abteilung für Lungen-, Allergie- und Rheumatologieprodukte im FDA-Zentrum für Arzneimittelbewertung und -forschung, heißt es in einer Erklärung.
Die Wirksamkeit von Tezacaftor / Ivacaftor bei Kindern mit Mukoviszidose ab 12 Jahren wurde in drei doppelblinden, placebokontrollierten Phase-3-Studien untersucht, in denen Verbesserungen der Lungenfunktion und andere wichtige Maßnahmen der Krankheit, einschließlich einer Verringerung der Exazerbationen, nachgewiesen wurden.
Die Wirksamkeit des Arzneimittels bei Kindern im Alter von 6 Jahren wurde von Patienten im Alter von 12 Jahren und älter extrapoliert, wobei die Daten bei Patienten im Alter von 6 bis 12 Jahren zusätzliche Unterstützung lieferten, so die FDA.
Das Sicherheitsprofil von Tezacaftor / Ivacaftor bei Kindern ab 6 Jahren ähnelt dem bei älteren Kindern. Die häufigsten Nebenwirkungen sind Kopfschmerzen, Übelkeit, Verstopfung der Nasennebenhöhlen und Schwindel. Die Sicherheit und Wirksamkeit des Arzneimittels wurde bei Kindern unter 6 Jahren nicht untersucht.
Im Zusammenhang mit dieser erweiterten Indikation hat das Unternehmen eine zusätzliche Dosierungsstärke von Symdeko-Tabletten zur Verfügung gestellt (Tezacaftor 50 mg / Ivacaftor 75 mg und Ivacaftor 75 mg).
Kinder im Alter von 6 bis unter 12 Jahren mit einem Gewicht von weniger als 30 kg nehmen morgens eine Tablette (50 mg Tezacaftor / 75 mg Ivacaftor) und abends eine Tablette (75 mg Ivacaftor) im Abstand von etwa 12 Stunden ein.
Vollständige Verschreibungsinformationen finden Sie auf der Vertex-Website.
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