Logo healthfoodfor.com

FDA Genehmigt Erste Behandlung Für Pädiatrischen Lupus

FDA Genehmigt Erste Behandlung Für Pädiatrischen Lupus
FDA Genehmigt Erste Behandlung Für Pädiatrischen Lupus
Anonim

Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat die intravenöse (IV) Infusion von Belimumab (Benlysta, GlaxoSmithKline) zur Anwendung bei Kindern ab 5 Jahren mit systemischem Lupus erythematodes (SLE) zugelassen.

Belimumab ist ein B-Lymphozyten-Stimulator-Protein-Inhibitor, von dem angenommen wird, dass er die Menge an abnormalen B-Zellen verringert. Es wird angenommen, dass ein abnormaler Spiegel an B-Zellen ein Wirkmechanismus bei Lupus ist.

Belimumab wurde erstmals im März 2011 in den USA für Erwachsene zugelassen. Die heutige Zulassung erstreckt sich auf Kinder ab 5 Jahren mit aktivem, Autoantikörper-positivem SLE, die eine Standardtherapie erhalten.

Belimumab ist derzeit das einzige Arzneimittel, das in den USA speziell für Erwachsene und Kinder mit SLE zugelassen ist. Es ist auch das erste Mal, dass die FDA eine Behandlung für pädiatrische Patienten mit SLE genehmigt.

"Die Agentur hat die Überprüfung und Genehmigung dieses Antrags beschleunigt, da Benlysta IV einen ungedeckten Bedarf an Therapien erfüllt, insbesondere bei pädiatrischen Patienten mit SLE", sagte Dr. Janet Woodcock, Direktorin des FDA-Zentrums für Arzneimittelbewertung und -forschung, in einer Pressemitteilung.

"Obwohl es keine Heilung für Lupus gibt, kann die Behandlung unseren jüngsten Patienten helfen, ihre Krankheit zu kontrollieren, in der Hoffnung, ihre Lebensqualität zu verbessern und das Risiko langfristiger Organschäden und Behinderungen zu senken", sagte Woodcock.

"Kindern mit Lupus standen nur begrenzte Möglichkeiten zur Behandlung ihrer Erkrankung zur Verfügung. Diese beschleunigte Entscheidung bedeutet, dass Kinder in den USA jetzt über ein innovatives, von der FDA zugelassenes Medikament verfügen, mit dem sie die Auswirkungen des Lebens mit dieser herausfordernden Autoimmunerkrankung bewältigen können", so Hal Barron. MD, wissenschaftlicher Leiter und Präsident für Forschung und Entwicklung, GlaxoSmithKline, sagte in einer Pressemitteilung des Unternehmens.

"Die Genehmigung der FDA für Belimumab zur Behandlung von Kindern mit Lupus ist eine großartige Nachricht für eine Gemeinde, die verzweifelt nach mehr Behandlungsmöglichkeiten sucht. Als einziges für die Krankheit zugelassenes Biologikum hat Belimumab vielen Erwachsenen mit Lupus geholfen, und jetzt Ärzte werden ein weiteres, dringend benötigtes Instrument zur Behandlung ihrer pädiatrischen Patienten haben ", fügte Kenneth M. Farber, Präsident und CEO der Lupus Research Alliance, in der Unternehmensmitteilung hinzu.

Die Zulassung von Belimumab für Kinder basierte auf Daten aus der PLUTO-Studie, die im vergangenen Oktober erstmals am American College of Rheumatology (ACR) 2018 vorgestellt wurden.

Die Studie bewertete die Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von 10 mg / kg iv Belimumab plus Standardtherapie im Vergleich zu Placebo plus Standardtherapie für 1 Jahr bei 93 Kindern im Alter von 5 bis 17 Jahren mit aktivem SLE.

Der Anteil der Kinder, die den zusammengesetzten primären Endpunkt, den SLE-Antwortindex (SRI-4), erreichten, war bei denen, die Belimumab plus Standardtherapie erhielten, höher als bei denen, die Placebo plus Standardtherapie erhielten.

Pädiatrische Patienten, die Belimumab IV plus Standardtherapie erhielten, hatten auch ein geringeres Risiko für eine schwere Fackel sowie eine längere Zeit bis zu einer schweren Fackel (160 Tage gegenüber 82 Tagen).

Die Sicherheits- und pharmakokinetischen Profile des Arzneimittels bei pädiatrischen Patienten stimmten mit denen bei Erwachsenen mit SLE überein.

Belimumab enthält eine Warnung vor Mortalität, schweren Infektionen, Überempfindlichkeit und Depression, basierend auf Daten aus klinischen Studien bei Erwachsenen mit SLE. Das Medikament sollte nicht mit Lebendimpfstoffen verabreicht werden. Der Hersteller muss einen Leitfaden für Medikamente bereitstellen, um die Patienten über die mit Belimumab verbundenen Risiken zu informieren.

Die häufigsten Nebenwirkungen bei Patienten waren Übelkeit, Durchfall und Fieber. Bei Patienten traten häufig Infusionsreaktionen auf. Daher wird Angehörigen der Gesundheitsberufe empfohlen, Patienten mit einem Antihistaminikum vorzubehandeln.

Stevan W. Gibson, Präsident und CEO der Lupus Foundation of America, begrüßte die Genehmigung ebenfalls. "Lupus ist eine potenzielle lebensbedrohliche Krankheit, die bei Kindern aggressiver und schwerer sein kann als bei Erwachsenen. Zum ersten Mal haben Kinder mit Lupus jetzt eine Lupus-spezifische Behandlungsoption für ihre Krankheit. Als Forschungsgemeinschaft Wir alle teilen die Aufregung dieses historischen Meilensteins, da dies unser Engagement unterstreicht, Menschen mit Lupus neue Behandlungen anzubieten ", sagte er in der Veröffentlichung von GlaxoSmithKline.

Weitere Neuigkeiten finden Sie auf Facebook und Twitter

Beliebt nach Thema