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Startschuss Für Die CAR-T-Therapie Bei Jungen Leukämiepatienten
Startschuss Für Die CAR-T-Therapie Bei Jungen Leukämiepatienten

Video: Startschuss Für Die CAR-T-Therapie Bei Jungen Leukämiepatienten

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Video: CAR-T-Zell-Therapie bei Lymphdrüsenkrebs und Leukämie am DZI 2023, Kann
Anonim

Eine hochmoderne Behandlung für einige junge Menschen mit einer bestimmten Art von Leukämie wurde diese Woche vom Nationalen Institut für Exzellenz in Gesundheit und Pflege (NICE) genehmigt.

Es gab auch Aktualisierungen zur Arzneimittelsicherheit von der Regulierungsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte (MHRA) zu Hydrochlorothiazid-haltigen Produkten, Fluorchinolonen und Sildenafil.

Tisagenlecleucel für junge Menschen mit Leukämie

Der endgültige Richtlinienentwurf empfahl die CART-Zelltherapie über den englischen Cancer Drugs Fund für Menschen zwischen 3 und 25 Jahren mit Leukämie.

NICE sagte, dass junge Menschen mit rezidivierter oder refraktärer akuter lymphoblastischer B-Zell-Leukämie (ALL) nun Zugang zu Tisagenlecleucel (Kymriah, Novartis) haben würden.

Die Behandlung beinhaltet die Entnahme der eigenen T-Zellen eines Patienten und deren genetische Veränderung, um ein Protein namens chimären Antigenrezeptor (CAR) zu produzieren, das an Krebszellen binden und diese abtöten kann.

Tisagenlecleucel wird Personen unter 25 Jahren angeboten, die nicht auf die derzeitige Behandlung angesprochen haben oder nach einer Stammzelltransplantation einen Rückfall erlitten haben.

Es wird geschätzt, dass in England jedes Jahr etwa 25 bis 30 Personen für Tisagenlecleucel in Frage kommen.

Ein spezialisierter NHS-Service wird entwickelt, um den Zugang zur neuen Therapie zu verwalten. Novartis sagte, es habe mit spezialisierten Krankenhäusern zusammengearbeitet, um sicherzustellen, dass Schulungen durchgeführt wurden.

Die Therapie, die als einzelne intravenöse Infusion verabreicht wird, hat einen Listenpreis von 282.000 GBP, aber der Hersteller hat Anfang dieses Jahres einen Rabatt für die Lieferung vereinbart.

Meindert Boysen, Direktor des Zentrums für Bewertung von Gesundheitstechnologien bei NICE, sagte: "Die Empfehlung von NICE für Tisagenlecleucel markiert eine neue Generation personalisierter Medizin, die das Potenzial hat, die Versorgung von Krebspatienten weltweit zu verändern."

Dr. Alasdair Rankin, Forschungsdirektor der Blutkrebs-Wohltätigkeitsorganisation Bloodwise, sagte: "Die CART-Zelltherapie kann Kindern mit Leukämie die reale Möglichkeit eines langfristigen Überlebens bieten, wenn sie nicht auf Standardbehandlungen ansprechen."

Eine Berufungsfrist endet am 30. November 2018.

Gemtuzumab Ozogamicin gegen Leukämie

NICE empfahl Gemtuzumab-Ozogamicin (Mylotarg, Pfizer) mit Daunorubicin und Cytarabin als Option für Personen mit unbehandelter De-novo-CD33-positiver akuter myeloischer Leukämie (AML), mit Ausnahme der akuten Promyelozyten-Leukämie, bei Personen ab 15 Jahren.

Aus einer randomisierten klinischen Studie ging hervor, dass Gemtuzumab-Ozogamicin mit Daunorubicin und Cytarabin bei Menschen mit einer günstigen oder intermediären Zytogenetik klinisch wirksamer war als Daunorubicin und Cytarabin.

Es war auch wahrscheinlicher, dass Patienten länger lebten, ohne dass die Krankheit zurückfiel oder die Symptome zurückkehrten.

Die endgültige Anleitung besagte, dass die Verwendung des zielgerichteten Therapiemedikaments abhängig war von:

  • Patienten, die mit der Induktionstherapie beginnen, wenn entweder der zytogenetische Test bestätigt, dass die Krankheit eine günstige, intermediäre oder unbekannte Zytogenetik aufweist (dh weil der Test nicht erfolgreich war) oder wenn ihre zytogenetischen Testergebnisse noch nicht verfügbar sind, und

  • Patienten, die mit der Konsolidierungstherapie beginnen, wenn ihr zytogenetischer Test bestätigt, dass die Krankheit eine günstige, mittlere oder unbekannte Zytogenetik aufweist (weil der Test nicht erfolgreich war)

Die Empfehlung war auch davon abhängig, dass der Hersteller das Medikament mit einem vereinbarten, vertraulichen Rabatt auf den Listenpreis von 6300 GBP pro 5-mg-Durchstechflasche lieferte.

Warnung vor Hydrochlorothiazid-haltigen Produkten

Patienten, die Hydrochlorothiazid-haltige Produkte einnehmen, sollten über das kumulative, dosisabhängige Risiko von Nicht-Melanom-Hautkrebs informiert werden, insbesondere bei Langzeitanwendung.

Die MHRA sagte, dass Studien ein dosisabhängig erhöhtes Risiko für Nicht-Melanom-Hautkrebs (Basalzellkarzinom [BCC] und Plattenepithelkarzinom [SCC], einschließlich SCC-Lippenkrebs) bei Exposition gegenüber zunehmenden kumulativen Dosen von Hydrochlorothiazid gezeigt haben.

Ärzte sollten den Patienten regelmäßig raten, nach verdächtigen Hautläsionen oder Muttermalen zu suchen und diese zu melden. um die Exposition gegenüber Sonnenlicht und UV-Strahlen zu begrenzen und einen angemessenen Sonnenschutz zu verwenden, hieß es.

Fluorchinolone und Aortenaneurysma-Risiko

Patienten, bei denen das Risiko eines Aortenaneurysmas und einer Dissektion besteht, sollten Fluorchinolone nur nach sorgfältiger Abwägung der Vorteile und Risiken und nach Prüfung anderer therapeutischer Optionen erhalten, so die MHRA.

Es wurde gewarnt, dass Studien ein erhöhtes Risiko für Aortenaneurysma und Dissektion bei Verwendung von Fluorchinolon nahegelegt hatten, insbesondere bei älteren Menschen.

Sildenafil und persistierende pulmonale Hypertonie

Die MHRA sagte, dass Sildenafil (Revatio und Viagra, Pfizer) nicht zur Anwendung in der Schwangerschaft zur Behandlung der intrauterinen Wachstumsbeschränkung zugelassen war.

Die klinische STRIDER-Studie, in der die Anwendung von Sildenafil in der Schwangerschaft zur Einschränkung des intrauterinen Wachstums untersucht wurde, wurde vorzeitig abgebrochen, da im Sildenafil-Arm der Studie eine höhere Inzidenz für anhaltende pulmonale Hypertonie des Neugeborenen und Neugeborenensterblichkeit auftrat.

Revatio zur Behandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie wurde in der Schwangerschaft nicht empfohlen, es sei denn, dies ist unbedingt erforderlich, sagte die MHRA, während Viagra nicht zur Anwendung bei Frauen zugelassen war.

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